慢性骨髓性白血病（CML）是一種由BCR-ABL1融合基因引起的血液癌症。自從2000年以來，**酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）**已大幅改善患者預後。
然而：
- 約有20%-40%的患者在5年內必須更換或停用TKI
- 常見抗藥性或無法耐受副作用問題
- 一線治療和停藥治療（TFR）達成率仍有限
- 長期使用TKIs可能導致心血管副作用、疲勞感增加、生活品質下降
因此，開發更CML新治療方案：認識Asciminib（Scemblix）—全新機制提升療效與生活品質
高選擇性、副作用更少的新型治療藥物成為重要目標。
Asciminib（Scemblix）特色介紹
全新作用機制：STAMP抑制劑
- STAMP（Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket）：針對ABL蛋白特殊位點（myristoyl pocket）精準打擊
- 不同於傳統TKIs（標靶ATP結合位點），減少交叉抗藥性問題
- 選擇性高、副作用更少，有望成為未來標準選項
常用劑量
- 一般劑量：40毫克，一天兩次（BID）
- 針對T315I突變患者：200毫克，一天兩次（BID）
臨床試驗數據：Asciminib療效與安全性
X2101第一期臨床試驗（最長追蹤8年）
- 穩定達到主要分子反應（MMR）
- 長期療效持續良好
- 副作用發生率低，生活品質顯著提升
ASCEMBL第三期臨床試驗（與Bosutinib比較）
- Asciminib組的MMR達成率明顯優於bosutinib
- 心血管副作用發生率較低，特別適合有心血管疾病風險的患者
Asciminib常見副作用說明
使用Asciminib期間，患者可能會遇到以下副作用，大多為輕微或可控：
- 食慾減退：可能導致體重稍微下降
- 腹瀉或消化不適：大多數情況輕微，可配合飲食調整
- 關節或肌肉痠痛：通常為短暫現象
- 疲倦感增加：可透過適度休息與生活作息調整改善
少數患者可能會出現：
- 心電圖QT間期延長：（非常罕見）建議心臟病史者在使用前諮詢醫師
整體而言，Asciminib的副作用發生率低、且大多數可以妥善管理，較傳統TKIs更為安全。
Asciminib帶來的治療意義
- 讓多次TKI治療失敗或無法耐受的患者重拾治療希望
- 有效提升治療成功率及停藥機會（TFR）
- 改善長期生活品質，減少副作用帶來的不便
結語
如果您或親友正接受CML治療，且面臨傳統TKI療效不佳或副作用困擾，建議與血液腫瘤專科醫師討論Asciminib是否適合您的情況，或許能開啟一條全新的治療之路！
